Mindre administration, större transparens och bättre överblick. Det är tre av målen med den nya EU-förordning om kliniska prövningar som just införts. Den ska vässa Europa i konkurrensen om kliniska prövningar.
Nu är den till sist införd; den nya EU-förordningen om kliniska prövningar. En förordning gäller omedelbart i alla medlemsländer och blir del av nationell lagstiftning, så det gällde att alla EU-länder – plus Norge, Lichtenstein och Island – var helt överens inför starten. Det tog nästan sex år längre än beräknat.
– Man kan nog säga att vi som nätverk missbedömde komplexiteten, och vad som krävdes för att kombinerande alla existerande nationella synsätt till ett enda sammanhängande system som fungerar i 31 länder, sa Emer Cooke, chef för EU:s läkemedelsmyndighet EMA till tidningen Politico vid en pressträff.
Hjärtat i det nya regelverket är informationssystemet CTIS, Clinical Trials Information System, en webbportal som ska ta emot alla ansökningar om nya prövningar. CTIS ska också ge tydlig information om pågående studier, och redovisa alla färdiga studieresultat. På så vis ska tre centrala syften uppfyllas:
- Det ska bli lättare att starta studier som omfattar flera länder eftersom det bara krävs en enda ansökan via CTIS, istället för en för varje land. De berörda länderna granskar ansökan och skriver ett samordnat svar. Med det gamla regelverket behövde sponsorn (företaget eller gruppen som ansvarar för studien) skicka olika information till myndigheter och prövningscentra på varje plats, och kommunicera med varje land för sig.
- Patienter, vårdpersonal och allmänhet ska bli mer delaktiga genom att CTIS i ett sökbart system presenterar alla europeiska studier som rekryterar patienter för tillfället.
- Såväl företagssponsrade som akademidrivna studier ska publicera sina resultat i CTIS, vilket ska öka transparensen.
Vill locka både storbolag och akademi
En ansökan via CTIS är ingen garanti för att en studie godkänns i samtliga länder, den ska fortfarande granskas av nationella myndigheter och etikkommittéer. Men systemet innebär att administration minskar betydligt för sponsorn, och förhoppningen är att det ska göra större läkemedelsbolag mer benägna att satsa på studier i Europa. På senare år har konkurrensen om patientstudier hårdnat från såväl USA som från Kina som på kort tid har seglat upp som en storspelare på området.
Ett annat mål är att akademin ska ta initiativ till fler stora multinationella studier när CTIS gör det lättare att koppla samman försöksenheter i flera länder. I dag står akademin bakom omkring fyra av tio studier i Europa, men de är huvudsakligen små och nationella.
– Om fler prövningar lockas till Europa kan det bli en fördel också för Sverige. Som litet land kan vi inte locka med stora mängder försökspersoner, men vi har bra möjlighet att nischa oss mot mindre och mer moderna studier där man kan dra nytta av till exempel tillgången till kvalitetsregister och hälsodata, säger Sofia-Maria Annell, sakkunnig på Lif.
Roll som rapportörsland kan bli viktig
Våren 2021 presenterade Lif en handlingsplan för fler läkemedelsprövningar i Sverige. Ett av åtgärdsförslagen var att regeringen skulle säkra att Läkemedelsverket kan ta på sig så kallade rapportörskap under den nya EU-förordningen. Vid varje internationell ansökan kommer ett land att fungera som rapportör, med ansvar för att sammanställa det slutgiltiga svaret.
På Läkemedelsverket ser Gunilla Andrew-Nielsen, enhetschef för kliniska prövningar, positivt på de möjligheterna. På uppdrag av regeringen har Läkemedelsverket, Etikprövningsmyndigheten och infrastrukturen Biobank Sverige gemensamt övat för att vara väl förberedda för att hantera ansökningar via det nya systemet. Hon tror också att Sverige har goda chanser att fungera som rapportör.
– Samma typ av roll finns i processen när någon ansöker om godkännande för ett nytt läkemedel på den europeiska marknaden, och i den rollen har vi varit framgångsrika. Det finns inget skäl att tänka annorlunda här. Jag tror att det land som på ett bra sätt kan lotsa en studieansökan genom systemet kommer att uppskattas. Dessutom är det rapportörslandet som sponsorn kommunicerar med, vilket bygger en relation som kan ha betydelse på sikt, säger Gunilla Andrew-Nielsen.
Både förenklingar och nya utmaningar
Några nyheter i förordningen jämfört med tidigare lagstiftning är att flera sponsorer – företag eller akademiska institutioner – kan stå bakom samma studie. Dessutom införs en förenklad ansökningsprocess för studier som bygger på redan godkända behandlingar.
En del förändringar kan dock potentiellt ställa till problem. Ett exempel är att den nya förordningen gör det tillåtet att fråga patienter om samtycke till att deras data används i framtiden i andra syften än de som beskrivs i studien. Detta krockar med GDPR-lagstiftningen, som bara tillåter att data används till just det som de samlades in för. Det är först när reglerna börjar användas i praktiken som det visar sig om och hur den frågan kan lösas.
Förordningen kommer att fasas in de närmaste tre åren. Pågående studier kan fortsätta med det gamla regelverket, och det är möjligt att under det närmaste året ansöka inom det gamla systemet. För mindre studier kan det innebära en tidsvinst jämfört med att använda CTIS – och det kan vara ett sätt att slippa de nya rapporteringskraven till CTIS.