Vid ett nytt forskningscenter i Göteborg samlas forskning på barn och ungdomar.
Många läkemedel som används på barn har enbart testats på vuxna och svårigheten har varit att med säkerhet veta eventuella biverkningar hos barn. Ett annat problem är att välja en lämplig dosering för ett barn.
För drygt tio år sedan kom en EU-lag som kräver att varje nytt läkemedel som ska godkännas, först ska ha testats på barn i kontrollerade kliniska prövningar.
– En del företag får dispens, men ett incitament från myndigheterna är att företaget får sitt patent förlängt med sex månader om det har gjort studier på barn. Detta innebär att det finns ett stort behov av pediatriska centra som kan medverka i kliniska prövningar. Det finns också en växande medvetenhet från professionen att bedriva studier på barn för att minska risken för oförutsedda biverkningar och bespara barn onödigt lidande, säger Jovanna Dahlgren.
Hon är överläkare och professor i pediatrisk endokrinologi vid Sahlgrenska akademin, samt chef för Centrum för pediatrisk tillväxtforskning, till vardags kallat "Växthuset". Hon är också initiativtagare till det nya regionala prövningscentret Pediatric Clinical Research Center, PCRC, som invigdes i november på Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus. Det är ett av få kliniska prövningscenter i Sverige med inriktning på pediatrisk forskning.
– Det unika är att organisationen ligger inom sjukvårdens satsning på Gothia Forum som erbjuder kringresurser i form av jurister, ekonomer, statistiker, forskningssköterskor och som kan stötta studier initierade av vårdpersonal eller läkemedelsindustri.
Skillnader i metabolism
Målsättningen är att skapa förutsättningar så att de studier och prövningar som ska utföras kan bedrivas optimalt, och att risker minimeras och säkerheten garanteras.
– Jag har länge arbetat som klinisk prövare och under många år saknat en bred ingång till pediatrisk forskning. Det finns många välfungerande men mindre enheter som utför kliniska prövningar på barn inom specifika områden som till exempel diabetes i Malmö eller onkologi i Göteborg. I Göteborg har vi dessutom haft problem med att företagen upplevt att det varit otydligt till vem man ska vända sig med förslag på nya studier. Nu tar vi ett samlat grepp om hela den pediatriska forskningen och har en tydlig och bred väg in till Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus, säger Jovanna Dahlgren.
Precis som äldre patienter har barn en annan metabolism. De omsätter läkemedel olika snabbt i olika åldrar vilket innebär att doser och doseringsintervall behöver testas.
– Det tycks också finnas könsskillnader. Vi har exempelvis studerat behandling med tillväxthormon i puberteten. Ger man flickor och pojkar i tonåren samma dos, är risken att behandlingen blir suboptimal eftersom flickor verkar behöva en högre dosering för samma hormonella svar. Vi måste definitivt ta hänsyn till könsskillnader vid läkemedelsprövningar.
Lär av historien
För drygt sju år sedan då hotet om att svininfluensan skulle utvecklas till en global pandemi, genomfördes massvaccineringar i Sverige. Året därpå kom rapporter om att ett flertal barn och unga utvecklat sjukdomen narkolepsi, med plötsliga sömnattacker och störd nattsömn. Hade detta kunnat undvikas om vaccinet hade testats och kliniska prövningar utförts på barn?
– Frågan är hypotetisk, men bör göra oss eftertänksamma. Vi är flera barnläkare som deltagit i diskussioner med Läkemedelsverket i den här frågan och det är tydligt att vi bör lära oss av historien. I det läge som rådde drabbades många av panik. Intentionen att prioritera barn och äldre var god, men med facit hand har vi fått en viktig lärdom. Man bör aldrig sätta igång med massvaccinationer utan att det har testats på den grupp det berör.
När en epidemi utbryter behöver professionen i vården förhålla sig så rationell som möjligt, menar Jovanna Dahlgren.
– Vi behöver rigga en infrastruktur där vi snabbt kan möjliggöra kliniska prövningar utifrån de regelverk som krävs och där etiska kommittéer överväger nyttan.
Mötesplats för forskning
Gothia Forum fungerar som en mötesplats och resurs för forskare och företag inom Life Science i Västra Götaland. Syftet är att förbättra samarbetet mellan akademi, hälso- och sjukvård och industri och stärka den kliniska forskningen. Gothia Forum har även en rådgivande styrelse med representanter från akademin, hälso- och sjukvården samt industrin.
– Generellt kan jag tycka att det finns en osäkerhet hos många beslutsfattare inom sjukvården vad gäller juridiska avtal och om regulatoriska frågor. I ett sådant läge riskerar sjukvården vara i underläge gentemot läkemedelsindustrin. Min förhoppning är att centret ska spela en betydelsefull roll när gäller skapa jämbördiga förutsättningar för både industrin och sjukvården.
Det är inte alltid enkelt för verksamhetschefer i sjukvården att ta ansvar för de avtal som skrivs i samband med att kliniska prövningar ska starta, menar Jovanna Dahlgren.
– Det kan vara svårt att förbinda sig till resursavtal där vården garanterar att ställa upp med forskningssjuksköterskor och annan kompetens, särskilt i en tid då sjukvården är hårt pressad av tuffa produktionskrav. Här kan Gothia Forum vara ett värdefullt stöd och bistå med personal, rådgivning och annan kompetens.
Inspirera till fler centra
En av flera ambitioner är att på ett tydligare sätt informera och skapa bättre förutsättningar för patienter med familjer att delta i kliniska prövningar.
– Vi har inom ramen för det europeiska forskningsprojektet RESPECT undersökt vilket stöd som krävs och vilka faktorer som är viktiga för att familjer med barn ska vilja delta i kliniska prövningar. Den kunskapen som genererats från forskningsprojektet är viktig för att på bästa sätt tillgodose familjer och barns behov vid deltagande i kliniska prövningar, säger Jovanna Dahlgren.
Förhoppningen är att satsningen på det nya forskningscentret för barn och unga ska leda fram till nya och förbättrade behandlingsmetoder och att det ska bli enklare att fånga upp idéer och omsätta dem i kliniska prövningar.
– Vi hoppas också att vår satsning ska inspirera andra sjukhus att starta kliniska prövningscentra för barn och unga och förhoppningsvis kan vi rigga en infrastruktur som är förberedd att leda multicenterstudier, det skulle vara ett vinnande koncept för såväl Göteborg som för Sverige, säger Jovanna Dahlgren.