Alzheimer och obesitas – hopp och oro

Det är vårdens kapacitet som utgör utmaningen för nya behandlingar mot alzheimers och obesitas, inte läkemedelskostnaderna, säger Linus Jönsson, professor i hälsoekonomi vid Karolinska Institutet, i en intervju för Life-time.

På senare år har läkemedelsutvecklingen, och samhällsdiskussionen, framför allt dominerats av läkemedel mot sällsynta sjukdomar och införande av precisionsmedicin för små väldefinierade patientgrupper, särskilt inom cancerområdet. För stora sjukdomsområden som exempelvis hjärt-kärlsjukdomar infördes de riktigt stora innovationerna på läkemedelsområdet längre bakåt i tiden.

Men i dag står vi i portgången till det som kanske kan betecknas som en ny tid, med introduktion av läkemedel mot mycket breda sjukdomsområden. Alzheimers och obesitas har tidigare saknat effektiv läkemedelsbehandling och de medicinska behoven är omfattande. Life-time har intervjuat Linus Jönsson, professor i hälsoekonomi vid Karolinska Institutet, för att få hans syn på hur nya behandlingar inom dessa sjukdomar kan introduceras.

– Jag tycker att det generellt sett är bra att det kommer läkemedel också mot de här breda folksjukdomarna. Det finns ett stort antal patienter som kan dra nytta av behandlingarna. När det gäller läkemedel mot alzheimers tror jag det inte kommer handla om särskilt många patienter i början som behandlas. Och vi har heller inte kapacitet inom hälso- och sjukvården att behandla och följa upp så många patienter, säger Linus Jönsson.

– Det absolut viktigaste är att vi använder det faktum att ett antal nya läkemedel nu kommer som en möjlighet att lära oss mer. Koppla beslut om subvention till krav på uppföljning i kvalitetsregister. Det här handlar om hur vi implementerar läkemedlen i svensk sjukvård och då måste vi skapa ny evidens.

Utvärdering pågår

Nyligen beslutade EUs läkemedelsmyndighet EMA att rekommendera godkännande av läkemedlet Leqembi (lecanemab) mot alzheimers, detta efter att i ett tidigare beslut gett avslag på grund av biverkningsprofilen. Det formella godkännandet från EU-kommissionen väntas inom kort. Samtidigt pågår EMAs utvärdering av det liknande läkemedlet Kisunla (donanemab). Båda är rekvisitionsläkemedel som ska ges som infusion på sjukhus. Regionernas NT-råd har beställt en hälsoekonomisk utvärdering av båda läkemedlen hos pris- och subventionsmyndigheten TLV, och därefter kommer NT-rådet ta ställning till en rekommendation till regionerna.

Mot obesitas finns i dag två nya godkända läkemedel inom EU som båda tillhör läkemedelsgruppen GLP-1-receptorantagonister, Wegovy (semaglutid) och Mounjaro (tirzepatid). Båda är receptläkemedel men än så länge har inte TLV fattat beslut om subvention. GLP-1-läkemedlen som först togs fram mot typ 2-diabetes har förutom viktnedgång, som Life-time tidigare rapporterat, visat på skyddande effekt mot exempelvis hjärt-kärlsjukdomar, skador på lever och njurar, och minskad inflammation.

När det gäller läkemedlen mot obesitas är det framför allt de framtida kostnaderna inom läkemedelsförmånen som leder till oro, att de har god effekt mot obesitas är tämligen oomtvistat. För alzheimerläkemedlen finns utöver kostnadsaspekten även en oro för biverkningar. EMA-beslutet för Leqembi utesluter behandling av en mindre andel patienter (10-15 procent) med en viss genuppsättning, och för Kisunla kan förväntas en liknande begränsning.

Diskussion sällsynta vs vanliga

I en rapport från TLV 2023 om bättre tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar lägger myndigheten fram ett förslag om att acceptera högre priser för särläkemedel mot mycket sällsynta tillstånd. I gengäld ska lägre priser än i dag accepteras för läkemedel mot breda folksjukdomar. Linus Jönsson är kritisk till detta synsätt, något han också fört fram i debattartiklar.

– Vi har ju haft rätt mycket diskussion om kostnadseffektivitet och hur man kan ska se på värdet av nya behandlingar vad gäller sällsynta sjukdomar. Där har TLV sagt att man är beredda att göra det lättare att få subvention, betala mer för ett kvalitetsjusterat levnadsår i den gruppen. Det motsatta ska gälla för innovationer mot vanliga sjukdomar, där vill man kräva en bättre kostnadseffektivitet, säger Linus Jönsson till Life-time.

– Jag tycker att det blir lite bakvänt. Det är inte ovanligheten för sjukdomstillståndet som ska vara avgörande. Jag tycker att det ska baseras på hur pass allvarlig är sjukdomen, hur pass angeläget det är att erbjuda behandling. Man blandar ihop det med att sjukdomen är ovanlig. Det finns faktiskt vanliga sjukdomar som är allvarliga där det finns en stor angelägenhetsgrad, och alzheimer är en sådan sjukdom. Det finns stora behov och det saknas tillgängliga behandlingsalternativ och det finns en betydande mortalitet och morbiditet.

Kassa-kor sparar miljarder

Han känner oro för att hela hälso- och sjukvårdssystemet håller på att drivas mot precisionsmedicin, att vi får ett system som enbart tar fram nya mediciner mot sällsynta sjukdomar. Om man ser över en längre tidshorisont är det behandlingar mot breda folksjukdomar som skapar de riktigt stora vinsterna, såväl hälsovinster som samhällsekonomiska vinster:

– Det behövs kassa-kor inom systemet som verkligen skapar värden för befolkningen. Ta statinerna mot höga blodfetter, dessa läkemedel är enormt effektiva och leder i dag till besparingar på miljarder varje år inom hälso- och sjukvården. Den typen av besparingar kommer du aldrig få med precisionsläkemedel. Därför tycker jag det är jätteviktigt att vi får innovationer på de här stora komplexa sjukdomsområden som alzheimers och obesitas och att vi lyckas implementera dem på ett bra sätt.

Tror inte på hepatit C-lösning

Hur kan då dessa nya behandlingar introduceras på ett bra sätt i Sverige, så att de når fram till de patienter som verkligen behöver behandling? Ett sätt som nämnts är att göra som när botande läkemedel mot hepatit C lanserades. Då avsatte staten en särskild pengapott för att motivera regionerna, i kombination med att avtal om lägre priser tecknades med de inblandade företagen. Linus Jönsson tror dock inte på sådana speciallösningar.

– Jag tycker att man generellt bör undvika specialhanteringar i läkemedelsförmånen, då de tenderar att underminera systemet ganska snabbt. Det var en lösning för hepatit C, men det hade kanske löst sig även utan den statliga insatsen med tanke på att det uppstod konkurrens mellan företag och priserna gick ner. Man kunde också justera doseringen på ett annat sätt än förväntat.

– Jag tror inte att introduktion av läkemedel mot alzheimers kommer att kräva särskilda statliga pengar för själva läkemedlet. Det är inte läkemedelskostnaden som kommer att vara problemet, utan hela utredningsprocessen. Det handlar om tidig diagnostik, utbildning för primärvården, resurser för specialistvård, minnesmottagningar, uppföljning av patienter. Där behövs verkligen stora insatser, tillskott av resurser och koordinering. Vi behöver bli bättre på framför allt att bygga ut kapaciteten att kunna ställa tidig diagnos och att kunna följa upp patienter inom specialistvård. Det är där de här läkemedlen kommer användas och vi saknar kapacitet i dag. Vi har just nu kanske en kapacitet för upp till att par tusen patienter i Sverige, och 50 000 skulle kanske kunna vara aktuella så idag råder en mycket stor underkapacitet.

Linus Jönsson anser att den demensstrategi som Socialstyrelsen arbetar med behöver kopplas till medel för att hjälpa regionerna att utveckla framför allt minnesmottagningarna, men även primärvårdens aktiviteter. Annars kommer det ta minst tio år innan sjukvården har byggt upp detta, menar han.

Obesitaspatienter betalar ur egen ficka

Särskilt inom obesitasområdet finns i dag en utbredd användning av GLP-1-receptorantagonister där patienten står för hela kostnaden själv.

– Utan subvention saknas ju helt styrmedel för att kunna rikta användningen till de grupper som behöver det mest. Är det så att man från samhället är intresserat av att behandla vissa riskgrupper, ja då får man subventionera läkemedlet i de riskgrupperna. Vi har mekanismer i läkemedelsförmånen som kan hantera detta. Annars får vi en användning av läkemedel som kanske inte är ändamålsenlig, utan av personer med mest ekonomiska resurser. Vi ser också detta för behandling av alzheimer. De som har råd har redan åkt till USA för att köpa behandling där.

I vissa länder där nya läkemedel mot obesitas är subventionerade, som i Storbritannien, har en högre BMI-gräns satts för subvention än den som gäller för läkemedlets godkända indikation. I Storbritannien gäller BMI 35 och inte 30 som gräns. Det är en lösning som även borde fungera i Sverige.

– Det vore ju konstigt om man inte kunde hitta någon riskgrupp där behandling mot obesitas är kostnadseffektiv. Ett läkemedels kostnadseffektivitet är ju nästan alltid beroende av vilken grupp det gäller. Sedan måste det vara praktiskt möjligt att identifiera dessa grupper och se till att subventionsbegräsningarna också efterföljs i praktiken. Detta har varit lite av en huvudvärk för TLV och regionerna, man har inte tyckt att det låter sig göras att följa upp patienterna. Men det borde vara en uppenbar lösning.

Kostar enorma summor varje år

Demenssjukdomar och då främst alzheimers, och obesitas är sjukdomar som utöver lidande medför mycket höga kostnader för samhället. Tillsammans beräknas sjukdomarna kosta samhället 200 miljarder kronor per år (se faktaruta). Ett antal läkemedel mot dessa sjukdomar finns redan på plats, och den medicinska utvecklingen är snabb med ett flertal läkemedelskandidater i olika forskningsstadier. Om man blickar ett antal år framåt finns förstås potential att behandlingarna även kan bidra till stora samhällsekonomiska vinster, i form av utebliven annan hälso- och sjukvård och fördröjt insjuknande. Frågan är hur myndigheter och regioner i dag ska förhålla sig till en sådan eventuell positiv utveckling långt fram i tiden.

– Man måste kunna hålla två tankar samtidigt. Dels måste förstås varje läkemedel kunna stå på egna ben. Det måste kunna leverera god effekt och det ska vara värt de pengar man satsar. Inom alzheimers är det ett första steg, en möjlighet att lära sig den här typen av mediciner. Det kan komma behandlingar ännu tidigare i förloppet och antagligen kombinationsbehandlingar i framtiden som gör att man aldrig behöver utveckla demenssjukdom. Då har man chans att faktiskt få bort en del av dessa miljarder som vi betalar för vården av demenssjukdomar. När man får till en mycket effektiv behandling i ett tidigt skede av sjukdomen kommer de riktigt stora vinsterna.

– Det kan ge enorma besparingar i kostnader och vinster i livskvalitet i framtiden. Det var därför jag och många andra beklagade EMAs första beslut att säga nej, eftersom man då säger att läkemedlet inte har något värde. Det finns ett stort optionsvärde kring att det i framtiden leder till ännu bättre behandlingar mot alzheimers, säger Linus Jönsson till Life-time.