Ulf Persson, professor och senior rådgivare vid IHE, Institutet för hälso- och sjukvårdsekonomi, konstaterade i sitt tal på konferensen att det finns en paradox som inte är löst. Nya avancerade terapier, så kallade ATMP, kan hälsoekonomiskt bedömas som kostnadseffektiva, men de kan likväl inte införas i sjukvården på grund av budgetbegränsningar.
Det är när nya behandlingar har potential att helt, eller nästan helt, bota patienter som problemen uppstår. Behandlingen ges under en begränsad tid, medan den medicinska effekten finns kvar under många år, i bästa fall under hela livet. Att hälsoekonomiskt värdera långtidseffekter är en betydande utmaning, och ytterligare en är budgetbegränsningar i landstingen, det som Ulf Persson kallar "affordability-problemet".
– Jag ser i huvudsak två utmaningar. Den ena är hur vi ska värdera dem och den andra handlar hur vi ska betala för dem. Det som gör det svårt med båda de här delarna är att dessa läkemedel kännetecknas ofta av att de är mycket effektiva, och de för med sig ganska revolutionerade genombrott. Samtidigt kan det vara behandlingar som ges under kort tid, och det är något nytt som vi ännu inte är redo att hantera, sade Ulf Persson i en videointervju för LIFe-time.se.
– När det gäller värderingen har vi problemet med att det finns en massa osäkerheter kring vad som händer på lång sikt. Hur ska vi kunna vara säkra på att det vi ser i korta studier ger de här långa förväntade vinsterna? Får vi inte ordning på detta är det svårt att sätta rätt pris som kan stimulera innovationer att komma fram. Den andra delen som har med betalningen att göra leder oss in i ett dilemma. Det är en paradox att det kan vara så att alla är överens om att ett läkemedel är kostnadseffektivt, men vi kan ändå inte plocka fram pengarna. Vi har sett detta tidigare på hepatit C, där många var överens om att det var en kostnadseffektiv behandling, men vi var tvungna att hitta andra finansieringslösningar, sade Ulf Persson.
Tror du att vi liksom inom hepatit C kommer att få se speciallösningar när ett antal nya avancerade behandlingar lanseras?
– Det är tänkbart, då vi sett att man kan göra så. Staten har exempelvis nyligen gjort en förstärkning inom cancerområdet. Mer flexibla budgetsystem är möjliga, inte bara från staten. Man kan ha ett flexiblare budgetsystem på landstingsnivå, som man har i Västra Götaland.
– Min personliga inställning är att när TLV bestämmer något så ska man skicka med pengar till landstingen. TLV har övergripande ansvar och kan bedöma kostnader inte bara på landstingen, ett systemtänkande där även hemhjälp, kommuner och Försäkringskassan räknas med i det hela. Det är inte orimligt att TLV hjälper till med att hantera det som vi kallar "affordability-problemet", sade Ulf Persson.
Läkemedel betraktas som en konsumtionsvara och därmed går det inte att fördela kostnader på flera år, som med en investering. Borde vi ändra reglerna?
– Det nya är att det handlar om betalning vid ett tillfälle medan effekten finns under lång tid. Jag tror att vi måste införa nya betalningsmodeller, som annuitetsmodeller eller att betala så länge läkemedlet har effekt. Alltså att inte knyta betalningen till själva behandlingen utan till effekten. Det är så vi göra med många andra saker, som när vi köper en bil på avbetalning eller lånar pengar till ett hus, sade Ulf Persson.
Tre faser i medicinsk utveckling
Bengt Jönsson är professor emeritus från Handelshögskolan i Stockholm och är dessutom styrelseordförande i IHE. I sin inledning till IHE Forum påminde han om tre faser i den medicinska utvecklingen utifrån ett hälsoekonomiskt perspektiv: icke-teknologi, halvvägs-teknologi och högteknologi. Indelningen formulerades av Lewis Thomas, som var läkare, forskare, poet och filosof i början av 1970-talet.
– Med icke-teknologi menas då att insatta åtgärder inte förmår att ändra på en sjukdoms naturliga förlopp. Palliativ vård i livets slutskede är ett exempel på det. Med halvvägs-teknologi kan vi påverka förloppet men vi förstår inte vidden av orsaker och mekanismer i sjukdomens utveckling. Dialys vid kronisk njursvikt är ett exempel, liksom cytostatika mot cancer. Trots att halvvägs-teknologier har begränsad effekt är de ofta dyra.
Hög-teknologi enligt denna indelning är insatser där vi förstår en sjukdom och kan åtgärda den.
– Vaccinationsprogram som eliminerar sjukdom är bra exempel- Idag kan vi betrakta läkemedel mot hepatit C som högteknologi liksom genterapi i botande syfte. Det är inte självklart till vilken kategori en sjukdom ska föras, men för en hälsoekonom är det ett bra sätt att tänka kring utvecklingen av medicinska teknologier, sade Bengt Jönsson.
Små patientgrupper
Precisionsmedicin handlar om behandlingar som utvecklas för väl definierade sjukdomar med kunskaper om sjukdomens orsaker, mekanismer och kring vad som kan mildra problemen.
– Precision blir då för en hälsoekonom en rörelse från halvvägs-teknologi, och ibland från icke-teknologi, till högteknologi. Precision får en hel del konsekvenser, inte minst vid svåra sjukdomar. Det handlar inte om att utveckla något som kan fungera utan om att direkt åtgärda ett problem.
Det handlar om små patientgrupper vilket innebär mycket höga utvecklingskostnader per patient. Det krävs stora investeringar innan den första patienten kan behandlas. En annan konsekvens är att det krävs precis diagnostik.
– Kravet på precision ändrar förutsättningarna för marknaden på ett betydande sätt. Det är stor osäkerhet om effekter när metoden introduceras, de initiala kostnaderna är stora och hälsovinsterna kommer först senare. En stor fråga är då om företaget som säljer den nya produkten direkt när värdet på sikt är osäkert. Det är enklare att avgöra värdet av en kontinuerlig behandling med en kontinuerlig effekt, sade Bengt Jönsson.
Ett exempel som beslutsfattare måste ta ställning till är genterapier där kostnaden kan vara 3–4 miljoner kronor för en potentiellt botande behandling till patienter som annars har kort återstående liv kvar. Trots att kostnaderna sticker ut ser Bengt Jönsson att Lewis Thomas var något på spåren.
– Han sade att högteknologier sällan blir ett ekonomiskt problem för sjukvården. Vi pratar ju inte om kostnader för poliovaccin idag eller behandling av magsår med antibiotika när vi har en botande behandling. Det kostar tid och resurser att ta fram kunskapen, men tillämpningen blir enkel och billig. När vi väl vet hur vi ska utföra genterapi för att bota svår blödarsjuka blir det faktiskt billigt jämfört med de 10-tals miljoner som en livslång behandling kostar idag, sade Bengt Jönsson