TLVs utvecklade modell kommer få en begränsad effekt vad gäller stärkt tillgång till läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd, enligt en analys.
Analysen av tagits fram av Kommissionen för innovativa särläkemedel, som består av läkemedelsföretag som forskar kring och tillhandahåller läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd. Analysen syftar till att bedöma om den modell (se faktaruta) som TLV tagit fram kommer att resultera i bättre tillgång i Sverige till läkemedel mot sällsynta hälsotillstånd.
Hälsoekonomer vid företagen har använt sig av TLVs modell för att beräkna om 20 särläkemedel som inte finns på marknaden i Sverige skulle nå en godkänd subvention av TLV eller nationell rekommendation från regionernas NT-råd. Analysen gäller 20 särläkemedel utanför cancerområdet som planerar att lanseras, som tidigare fått ett negativt subventions- och rekommendationsbeslut, eller där ansökan dragits tillbaka av företaget efter bedömning om ett förestående negativt beslut.
Två läkemedel skulle kunna få positivt subventionsbeslut
Enligt analysen skulle två av de 20 särläkemedlen kunna få ett positivt subventionsbeslut från TLV med den nya modellen. Ytterligare tre klinikläkemedel skulle kunna få en positiv rekommendation från regionernas NT-råd, förutsatt att rådet använder samma kriterier och betalningsvilja som TLV.
– Det finns nog förhoppningar från TLV och politiken att den här modellen ska göra att fler särläkemedel blir subventionerade. Men vi ser inte att modellen innebär väsentliga förbättringar och det hoppas vi att TLV och ansvarigt departement kan ta till sig av för att säkerställa mer jämlik tillgång till behandling för personer som lever med ett sällsynt hälsotillstånd, säger Ziba Zareie, talesperson för kommissionen samt Government affairs director, Alexion AstraZeneca Rare Disease.
Fyra läkemedel skulle enligt analysen nekas då antalet patienter i Sverige skulle överstiga 100, vilket TLV satt som övre gräns för en högre betalningsvilja. Ytterligare fyra skulle inte kunna nå en positiv NT-rekommendation av kostnadsskäl. Sex läkemedel är svårbedömda och beroende av hur TLV skulle förhålla sig till osäkerhet i patientdata.
– Det här är förhoppningsvis inte vad TLV heller önskade i utfall av den här modellen. Kommissionens bedömning är att det kvarstår mycket oklarheter i utvärderings- och ersättningsmodellerna som fortfarande hämmar att vi får in fler icke-onkologiska särläkemedel i Sverige, säger Ziba Zareie.
Efterlyser förtydliganden och revideringar
Kommissionen anser att TLVs modell behöver förtydligas och revideras på flera punkter. Det handlar exempelvis om behov av mer detaljerade beskrivningar om hur allvarlighetsgraden av en sjukdom och klinisk patientnytta ska definieras.
Man ifrågasätter även den övre gränsen för en ökad betalningsvilja som TLV satt till 100 patienter, vilket motsvarar en person per 100 000 invånare. Kommissionen menar att definitionen för så kallade ultrasällsynta sjukdomar borde vara en person på 50 000, vilket också förs fram av EU. Detta skulle för Sverige innebära en gräns 200 patienter. Den uppfattningen har nyligen även förts fram av patientorganisationer i en debattartikel.
Stort ansvar vilar på företagen
Douglas Lundin, chefsekonom på TLV, anser att det är bra att andra aktörer tittar på konsekvenserna av myndighetens förslag. Men han ser det som svårt att bedöma rimligheten i slutsatserna, eftersom det underlag Kommissionen publicerat inte ger några detaljer kring hur analysen är gjord.
Han hänvisar till en motsvarande analys av den utvecklade modellen som TLV tidigare gjort där slutsatsen var att betydligt fler särläkemedel skulle kunna subventioneras eller rekommenderas. Douglas Lundin menar att det vilar ett stort ansvar på företagen när det gäller stärkt tillgång till särläkemedel:
– TLVs nya kriterier innebär att vi kommer att acceptera betydligt högre kostnad än normalt för dessa läkemedel. Om vi i framtiden trots detta tvingas avslå en ansökan om subvention så beror det på att företaget har satt ett pris som leder till en kostnad per hälsovinst som till och med överstiger dessa nivåer. Men det är företaget som har valt att prissätta sitt läkemedel på denna nivå, och det är också de som kan välja att sätta ett lägre pris, säger Douglas Lundin och fortsätter:
– När TLV nu har utvecklat beslutskriterierna vilar alltså ett stort ansvar på företagen och deras prissättning för att se till så att svenska patienter får tillgång till läkemedlen.
Tydligheten ökar gradvis
När det gäller de förslag som kommissionen lägger fram menar Douglas Lundin att tydligheten kring de kriterier TLV använder kommer att öka gradvis genom de beslut som myndigheten fattar. Det finns enligt honom ingen anledning att ändra gränsen för vad som ska bedömas som ultrasällsynt:
– TLV anser inte att det finns argument för att acceptera högre kostnader för läkemedel för större patientgrupper än vad vi definierar i vår rapport. Detta både med hänsyn till att alla sjukvårdsutgifter har en alternativkostnad i form av annan vård som trängs undan, och med hänsyn till vad det kostar att utveckla ett genomsnittligt särläkemedel, säger Douglas Lundin.
Riksdagsdebatt om särläkemedel
I riksdagen kommer frågan om bättre tillgång till särläkemedel debatteras den 28 april, efter en interpellation till sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson från ledamoten Anders W Jonsson (C). Han menar bland annat att kravet på mycket hög svårighetsgrad skapar otydlighet: ”Var går gränsen mellan dem som endast har hög svårighetsgrad och ej ska få tillgång till läkemedel och dem som har mycket hög svårighetsgrad?” skriver Anders W Jonsson.
I sin interpellation frågar han sjukvårdsministern vilka åtgärder som kommer att vidtas för att människor i behov av särläkemedel även i Sverige ska få tillgång till behandling.