När nya precisionsmedicinska läkemedel nu når marknaden blir det tydligt att den värdebaserade prissättningen utmanas.
Institutet för Hälso- och sjukvårdsekonomi i Lund, IHE, har publicerat en rapport om värdebaserad prissättning och vad som händer med den vid införandet av precisionsmedicin och avancerade terapiläkemedel, ATMP. Enligt rapportförfattarna är ett av målen att klargöra poängen med värdebaserad prissättning, en modell som inte alla förstår och som ibland ifrågasätts i den allmänna debatten. Det andra målet är att visa på vilka sätt modellen skulle behöva förbättras och anpassas när nya typer av behandlingar, till exempel cell- och genterapier, nu börjar nå marknaden.
Många länder använder det som kallas referensbaserad prissättning, där man studerar prisnivån i andra länder och försöker lägga sig i linje med den. I Sverige görs istället en hälsoekonomisk värdering av vad läkemedlet betyder för patienterna och sjukvården, och en politisk bedömning som kan innefatta sådant som rättviseaspekter.
– Den värdebaserade prissättningen ifrågasätts ibland av till exempel regionerna. Det är vanligt att man har ett ganska traditionellt budgetperspektiv där och helt enkelt spontant känner att det inte bör bli dyrare i den egna regionen än någon annanstans, säger Sara Olofsson, projektledare vid IHE och en av författarna.
Men värdebaserad prissättning har stora fördelar, menar hon och hennes medförfattare Ulf Persson, senior advisor och tidigare VD för IHE. Modellen stimulerar innovation; genom att betala utifrån bedömt värde så driver man också fram värdefulla produkter, samtidigt som priset begränsas genom att producenten måste bevisa värdet för att ha rätt till en viss ersättning.
Nya värden och koncentrerad betalning utmanar
Men när nya precisionsmedicinska läkemedel nu når marknaden blir det tydligt att metoden utmanas. Behandlingarna tillför nya värden som inte tidigare har ingått i beräkningarna.
– I många fall där nya läkemedel introduceras skulle alternativet ha varit en livslång behandling. Istället kan personen nu i bästa fall bli botad. Att slippa leva med sjukdom har förstås stort värde, säger Sara Olofsson.
Till det kommer även andra värden, som det som inom hälsoekonomin kallas ”försäkringsvärde”, ett slags premium som vi som försäkringstagare eller skattebetalare tycker är rimlig för att känna oss trygga. På läkemedelsområdet blir det relevant exempelvis när svåra sjukdomstillstånd kan behandlas eller rentav botas. Ett annat exempel är ”värdet av att veta” som tillkommer när nya läkemedel kan ges med större precision så att utfallet blir säkrare än om behandlingen ges till en bred grupp, där vissa får god hjälp och andra ingen alls. IHE-rapporten beskriver att dagens modell i stort sett är begränsad till vinster i överlevnad och livskvalitet, kostnadsbesparingar inom vård och omsorg och i vissa fall produktivitetsvinster. Det pågår dock en debatt om att inkludera fler värden (något som även är aktuellt vad gäller antibiotika och vaccin).
En annan utmaning är att betalningen för de nya behandlingarna koncentreras på flera sätt. För det första koncentreras den ofta till färre personer; en behandling med hög kostnad ges med stor precision till ett fåtal patienter. Med traditionella behandlingar är det inte ovanligt att en mindre dyr behandling ges till många, men hjälper bara vissa av dem. För det andra koncentreras betalningen i tid – istället för att spridas ut över många år ges behandlingen kanske en gång.
– Ansamlas betalningen för ett helt livs behandling till ett enda tillfälle blir det ju jättehögt, och då kan det förstås uppstå budgetproblem, säger Sara Olofsson
Modellen kan förbättras av utmaningarna
Det finns inget enkelt svar på hur man ska möta de nya utmaningarna, konstaterar IHE. Hälsoekonomer och forskare behöver utveckla metodiken och lägga fram förslag på hur man kan inkludera de nya värdena i utvärderingar, samtidigt som andra aktörer kan behöva ta fram nya betalningsmodeller. Som exempel pekar Sara Olofsson på rapporten Hur ska vi utvärdera och hur ska vi betala? från TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, som bland annat handlar om så kallade utfallsbaserade betalningsmodeller. Det innebär att betalning sker efterhand som en behandling visar sig ge nytta. TLV har ett regeringsuppdrag på området värdering av nya behandlingar, som ska slutredovisas våren 2022.
I rapporten från IHE citeras den amerikanske forskaren och ekonomen Steven Pearson som sagt att ”Dåliga val sker då man låtsas att det inte finns svåra val att göra.” Sara Olofsson menar att en av de stora styrkorna med värdebaserad prissättning är att den klart visar just det svåra valet när man kartlägger värdet, ställer det i relation till kostnaden och sedan öppet väger in sådant som etiska fördelningsprinciper. Det blir tydligare vad det är man väljer, menar hon, än om man bara prissätter utifrån hur andra länder har betalat.
När nu modellen utmanas av nya typer av behandlingar kan den i bästa fall förbättras ytterligare. Sara Olofsson tar som exempel svårighetsgraden av sjukdom, något som i en traditionell hälsoekonomisk utvärderingen inte ges någon vikt men som myndigheter ändå tar hänsyn till. När Riksrevisionen nyligen granskade TLV:s arbete med läkemedelssubventionering slogs fast att de här bedömningarna behövde förtydligas.
– Den faktorn har fått allt större betydelse med de nya läkemedlen som ofta är riktade mot väldigt svåra hälsotillstånd. Då syns det att det är oklart hur man definierar svårighetsgrader. Här tror jag att vi kommer att se en utveckling i framtiden, och det beror på införandet av nya typer av terapier, säger Sara Olofsson.