Under ett flertal år har det pågått en samhällsdiskussion om tillgången till läkemedel för personer med sällsynta sjukdomar. Många sådana läkemedel kan inte användas för att behandla svenska patienter, trots att de är godkända av EUs läkemedelsmyndighet EMA och används i många jämförbara länder. Det är ett allvarligt problem i sig självt, men också ett symptom på att läkemedelssystemet inte kan hantera dagens läkemedelsutveckling på ett bra sätt. Företagen har för dessa läkemedel svårt att få patientens kostnad godkänd för nationell subvention eller en regional positiv rekommendation för sjukhusläkemedel.
Huvudorsaken är att priset för läkemedlet inte anses motsvaras av det värde som behandlingen förväntas ge patienten, hälso- och sjukvården och samhället. Ofta anses den medicinska evidensen vara osäker, och mer allmänna samhällsekonomiska aspekter – som personers möjlighet att arbeta, anhörigas situation, och behovet av andra samhällsinsatser – kan inte vägas in. Det handlar alltså om pengar. Kostnaden per patient är betydligt högre för särläkemedel och andra nya avancerade läkemedel än för äldre läkemedel mot breda folksjukdomar. Det är kostnaden per behandlad patient som ifrågasätts mer än den samlade kostnaden för att behandla begränsade patientgrupper, så det bör diskuteras om problemet är samhällets faktiska förmåga att betala eller dess vilja att prioritera dessa patienter.
För snart två år sedan var debatten om särläkemedel särskilt intensiv. Nya läkemedel mot mycket svåra sällsynta sjukdomar nekades subvention eller rekommendation. I medierna användes begreppet vårdflyktingar för patienter som i desperation undersökte möjligheten att få vård utomlands. Att detta begrepp framstod som relevant i ett välfärdsland som Sverige var nog för många en väckarklocka och från politiskt håll kom reaktioner. Den tidigare oppositionen gjorde ett tillkännagivande till dåvarande regeringen med krav om åtgärder för att förbättra patienters tillgång till läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Den förra regeringen gav ett sådant utredningsuppdrag till Tandvårds- och läkemedelsverket (TLV) som nyligen presenterade sin rapport. Huvudförslaget från TLV är ett tekniskt sätt att räkna fram hur mycket mer pengar som kan tillåtas gå till dessa läkemedel om vi i Sverige ska betala vår globala del av utvecklingskostnaden. En trappstegsmodell visar att samhället ska vara villigt att betala mer än dubbelt så mycket när ett läkemedel används för att behandla 5 patienter jämfört med 50 patienter. Den ökade kostnad som det för med sig föreslås finansieras med en lägre nivå än idag för läkemedel som behandlar mer än 100 patienter.
Förslaget är inte förvånande då uppdraget angav att TLV skulle utreda hur försäljningsvolym eller patientantal generellt bör påverka det pris som kan accepteras. En annan begränsande förutsättning var att statens kostnader för läkemedel inte fick öka. Förslaget om en differentierad betalningsvilja är utmanande eftersom det ställer patientgrupper mot varandra samtidigt som vissa läkemedel och företag förväntas finansiera andra läkemedel och företag. Ytterligare en invändning är att förslaget inte är värdebaserat utan kostnadsbaserat, vilket riskerar att minska incitamenten för företagen att introducera läkemedel i Sverige.
Det betydligt mer intressanta är att TLV efterfrågar en nationell funktion för prissättning och förhandling med företagen, något som finns i de flesta andra länder. Möjligheten för regioner att via nationella avtal med företagen nå lägre nettopriser finns redan, men alltför ofta blir det ingen förhandling eftersom det kräver att alla regioner är överens. Det är mycket positivt att TLV i debatten lyft fram att en nationell funktion med förhandlingsmandat mer kraftfullt kan åstadkomma jämlik tillgång till effektiva läkemedel för svenska patienter.
Att regionerna ofta avstår från att förhandla med läkemedelsföretagen är förvånande utifrån debatten om höga priser på nya läkemedel. Men trots att möjligheten till förhandling inte används systematiskt har kostnaderna för läkemedel bara ökat i samma takt som övriga kostnader i hälso- och sjukvården. Kostnadsandelen för läkemedel har de senaste decennierna legat ganska konstant på strax under tio procent av sjukvårdskostnaderna. Sverige har också bland de lägsta listpriserna i Europa för läkemedel på generiska läkemedel och även på nya läkemedel med patentskydd. I veckan publicerade TLV sin årliga internationella prisjämförelse som åter bekräftade detta. De låga priserna i jämförelse med andra länder förklaras delvis av den svaga svenska kronan.
En mer rimlig diskussion vore hur kostnadsandelen för läkemedel ska kunna öka under kommande år för att möta vårdens utmaningar. Det gäller framför allt för allvarliga mer sällsynta sjukdomar och inom cancerområdet. Ett nytt särläkemedel är ofta den första effektiva behandling för patienter med svåra symtom som tidigare omhändertagits utanför sjukvården med stora assistansbehov och med omfattande anhörigvård. Att ett nytt särläkemedel leder till ökade läkemedelskostnader är därför helt naturligt, men det innebär även en omfördelning mellan olika samhällsinsatser och kostnader mellan staten, regioner och kommuner. Därför måste den kostnadsneutralitet som den tidigare regeringen krävde av TLV ifrågasättas. Förslaget om en differentierad betalningsvilja bör endast ses som en av flera möjliga lösningar.
Sverige är ett rikt välfärdsland. Det är ovärdigt att vi under så lång tid ägnat oss åt analyser och tekniska diskussionsunderlag medan vissa svårt sjuka patienter med sällsynta sjukdomar inte fått behandling som används i andra jämförbara länder. Vi får inte glömma att det handlar om patienter, ofta barn, som inte kan vänta. För personer med en degenerativ, ibland livshotande sjukdom kan tillgång till en behandling vara direkt livsavgörande.
Regeringen, som i opposition under förra mandatperioden krävde snabba och kraftfulla åtgärder, har ett särskilt ansvar för att driva på. TLV betonar att en god samverkan mellan myndigheter, företag och regioner är en förutsättning för att komma vidare. Lif och medlemsföretagen är redo att bidra med vår del till en långsiktigt hållbar utveckling för att lösa utmaningarna för läkemedel för sällsynta tillstånd och andra åtgärder som behöver vidtas för att adressera de behov som den tidigare Läkemedelsutredningen beskrev redan för sex år sedan.
Det kommer dock att ta tid att komma överens om på vilket sätt som läkemedel mot sällsynta sjukdomar ska få kosta mer, hur de kan finansieras och hur Sverige ska förhandla med alla företag när det behövs. Under den tiden behöver det vara möjligt att göra undantag. TLV har tidigare kommit fram till att det är rimligt att differentiera hur stor osäkerhet som accepteras, beroende på konsekvenserna för patienternas hälsa. Regering bör ta fasta på det och använda statsbidragsöverenskommelsen för att säkerställa att inga patienter skadas i onödan. Ett sätt kan vara att utveckla den befintliga möjligheten till individuell subvention. Ett annat att öka regionernas incitament att förhandla med alla läkemedelsföretag.
Staten har även ett bredare ansvar. Att antalet särläkemedel ökat på senare år är en följd av att många läkemedelsföretag investerat i att få fram effektiva läkemedel mot svåra sjukdomar där det saknats behandling. Det är en utveckling mot precisionsmedicin som efterfrågas i Sveriges och andra länders Life Science-strategier. Att det är svårt att implementera den innovation som efterfrågas visar att det saknas ett sammanhållet politiskt ställningstagande som bryggar satsningarna inom Life Science över till implementering i hälso- och sjukvården. Den bryggan kan regeringen börja bygga med hjälp av statsbidraget för läkemedelsförmånen.
Regeringen har tillsatt Vårdansvarskommittén, den parlamentariska utredningen om huvudmannaskap för hälso- och sjukvården. Lif är helt eniga med TLV om att det är dags att göra större förändringar även på läkemedelsområdet. Vi uppmanar därför Vårdansvarskommittén att ta ställning till den fortsatta hanteringen av de olika underlag som TLV presenterat i år. Av särskild betydelse är förslaget om en nationell funktion för prissättning och förhandling.
Det är tydligt att huvudaktörerna inom läkemedelsområdet: staten, regionerna och branschen, har en övergripande samsyn kring att vårt värdebaserade läkemedelssystem behöver moderniseras för att kunna hantera dagens och framtidens läkemedel. Vi vill att regeringen nu tar initiativ till att skapa en plattform för parterna så att vi gemensamt kan bidra till denna modernisering vad gäller finansiering, värdering, prissättning, subvention och nationell rekommendation av läkemedel. Det behövs ett tydligare och ekonomiskt hållbart system där även företagen via avtal kan bidra till en prissättning som möter de svenska förväntningarna. Vi inom branschen är övertygade om att en sådan svensk förhandlingsmodell kan ha framgång med att nå ett gemensamt mål – att patienter ska få samhällets hjälp med att kunna använda det läkemedel som deras läkare anser är bäst.