Sofia Wallström på frukostseminarium med Läkemedelsmarknaden 27 september.

Särläkemedel innebär ofta utmaningar för hälso- och sjukvården eftersom kostnader för forskning och utveckling måste fördelas på små patientgrupper vilket oftast innebär högre priser än för andra läkemedel. Men det finns inget generellt problem med priser på särläkemedel, konstaterade Sofia Wallström på seminariet som arrangerades av nyhetsbrevet Läkemedelsmarknaden.

– De allra flesta särläkemedel är enligt min bedömning rimligt prissatta. Det är en handfull läkemedel som skapar påfrestningar på systemet, sade Sofia Wallström.

Hon resonerade kring att TLV i sina beslut om subvention tidigare inte tagit hänsyn till om tillståndet är sällsynt. De statliga utredningar som gjorts med underlag från Prioriteringscentrum i Linköping visar dock att en särbehandling av läkemedel till små patientgrupper mycket väl kan rymmas inom den etiska plattform som styr TLV:s beslut, menade Wallström.

Beredda betala mer

– TLV har tagit till sig av de utredningar som gjorts, och de diskussioner som förts, och vi har ändrat hur vi ser på betalningsviljan för sällsynta tillstånd. Vi menar att vi bör vara beredda att betala mer för tillstånd som är sällsynta. Men inte på vilka villkor som helst. Det måste röra sig om ett svårt medicinskt tillstånd med svårt sjuka patienter. Läkemedlet måste ha mycket god effekt. Att patientgruppen är liten och att inga behandlingsalternativ finns utgör också utgångspunkter, sade Sofia Wallström.

TLV:s bedömning är att det nya synsättet ryms inom nuvarande lagstiftning och att det är ett sätt att utveckla tillämpningen av den etiska plattformen.

Sofia Wallström var samtidigt tydlig med att framtida högre priser på särläkemedel kan innebära striktare bedömning av andra läkemedel, antydande att det inte kan handla om att den sammanlagda kostnaden för subventionerade öppenvårdsläkemedel kan tillåtas öka.

– Vi säger också att om man är beredd höja betalningsviljan i vissa lägen måste man också vara lika noggrann i hur vi kan precisera bedömningen av mer lindriga tillstånd. Det kan innebära att vi sänker betalningsviljan i vissa lägen för vissa läkemedel, sade Sofia Wallström.

Trepartsöverläggningar här för att stanna

På frukostseminariet var hon också tydlig med att trepartsöverläggningar mellan TLV, företag och landsting inför subventionsbeslut kommit för att stanna. Denna nationella process är enligt henne en förutsättning både för att Sverige ska kunna behålla värdebaserad prissättning, och för att staten ska kunna betala ut bidrag för öppenvårdsläkemedel till landstingen. Hon återkom flera gånger till att det måste vara en nationell process styrd av TLV.

Markeringen ska ses mot bakgrund av att TLV tidigare drivit ett mål mot Region Skåne kring rabattavtal för öppenvårdsläkemedel som resulterade i den så kallade Cimzia-domen. Som en följd av domen har staten och landstingen i överenskommelsen om statsbidraget till läkemedel för 2016 enats om att inga rabattavtal ska tecknas i väntan på vad den kommande statliga utredningen om framtidens prissystem föreslår. Via trepartsöverläggningar på nationell nivå kan företag och landsting teckna sidoavtal, men dessa har TLV insyn i vilket ger kontroll över priser och kostnader.

– TLV måste ha kontroll över vad vi betalar för öppenvårdsläkemedel i Sverige. Det är också en förutsättning för att staten ska kunna betala landstingen ett specialdestinerat statsbidrag att vi vet vad vi betalar. Annars hade kunnat riskera att landstingen tecknar regionala avtal på olika sätt vid olika tidpunkter, med olika förutsättningar och säkerligen olika villkor. Då hade den värdebaserade prissättningen i förlängningen blivit fiktiv. Det finns i dag ett antal regionala avtal som vi inte har koll på. Men vi jobbar på att fortsätta konsolidera systemet på nationell nivå, sade Sofia Wallström.

Allt tidigare godkännanden

Trepartsöverläggningarna ger också förutsättningar för att under samtalen undanröja osäkerheter och risker, vilket medför att TLV kan säga ja till subvention i fler fall än vad myndigheten annars hade kunnat göra. Det är enligt Sofia Wallström också ett bra sätt att möta den strategi som finns hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA att godkänna läkemedel i tidigare faser.

– Det nya normala för oss är att vi vet allt mindre om läkemedlets effekter när vi ska sätta priset. Då kan vi göra som vi alltid tidigare gjort och ställa höga krav på evidens. Men då skulle många läkemedel som nu tas fram för att möta viktiga medicinska behov få nej till subvention. Jag tillhör de som tror att det inte skulle gagna vården eller patienterna, och jag tror inte det ligger i företagens intressen heller.

– Ansatsen i vårt utvecklingsarbete är att finna former för att förhålla oss till den osäkerhet som i dag ofta finns hos nya läkemedel, sade Sofia Wallström.

RWD på allas läppar

I dag talas det mycket om hur denna osäkerhet ska kunna skingras med hjälp av uppföljning av läkemedel i klinisk vardag, det som brukar benämnas Real world data (RWD), eller Real world evidence (RWE). TLV har ambitionen att så snart möjligt starta ett pilotprojekt där en godkänd subvention åtföljs av strukturerad uppföljning. Något besked kring när denna pilot kan starta kunde hon dock inte ge besked om vid frukostseminariet.

– Vi vet att det finns betydande metodutmaningar kring RWD. Man får inte gå in i det här och tro att det är enkelt. SBU tittar just nu på metoder kring RWD. Vi ser detta som ett viktigt bidrag som kommer att presenteras senare i höst, sade Sofia Wallström.