Under de senaste åren har många av processerna kring introduktionen av nya läkemedel förändrats. Nya former för ett snabbare, ordnat och jämlikt införande av nya läkemedel var några ämnen som diskuterades under ett SNS-seminarium i Stockholm den 13 oktober 2015.
Stegvist godkännande och ordnat införande är centrala begrepp i det nya Läkemedelssverige. Det förra är ett ämne som Läkemedelsverket har arbetat med i flera år. Bror Jonzon, ämnesområdesansvarig på Läkemedelsverket, beskrev skillnaderna mellan det traditionella godkännandet av nya läkemedel och det nyare stegvist godkännande.
– Traditionellt samlar man in stora mängder information före godkännandet, som följs av en omfattande exponering av läkemedlet till patienter. Efter godkännandet avtar det organiserade informationsinsamlandet kraftigt. Det samlade lärandet blir därmed inte så stort, konstaterade han.
Stegvist godkännande, eller adaptive pathways, innebär i stället att företagen tidigare i processen får ett godkännande som är begränsat till en mindre patientgrupp. Sedan samlas kunskap successivt och strukturerat fram till beslut om ett fullt godkännande för läkemedlet. I takt med insamlade data kan även indikationerna för läkemedlet vidgas.
– Så här jobbar vi idag och det är inget som har krävt ändringar av vårt regelverk. Vi har gått genom fördelar och risker. Vår slutsats är att stegvist godkännande har goda utvecklingsmöjligheter och att utmaningarna är hanterbara, sade Bror Jonzon.
Ovanliga biverkningar kan missas
Roger Henriksson, professor, överläkare och chef för Regionalt Cancercentrum för Stockholm-Gotland, tyckte att stegvist godkännande är bra i perspektivet att nya läkemedel kan användas tidigare. Men det finns också en baksida.
– En anhörig till mig fick ett nytt läkemedel mot malignt melanom och blev botad från tumörsjukdomen. Men två år senare fick hon en bindvävsbildning i lungorna, en allvarlig biverkan som inte upptäcktes i de tidiga studierna. Så det finns också risker med tidig användning. Därför, menade han, måste vi betrakta sjukdomar på olika sätt när vi diskuterar stegvist godkännande. – Handlar det om livshotande sjukdomar kan vi vara beredda att ta större risker, sade Roger Henriksson.
Inte självklart för företagen
Anders Blanck, VD för LIF – de forskande läkemedelsföretagen, påminde om att det inte var självklart för företagen att gå med i pilotprojekt om stegvist godkännande. Det fanns farhågor och det råder ingen halleluja-stämning bland företagen.
– Det är mer en process som växt fram. Bland annat för att det gamla sättet att utveckla läkemedel inte håller längre. Vi kan inte forska i 12-15 år för att ta fram ett nytt läkemedel och sedan säger sjukvården nej tack. Det är inte hållbart för någon. 75 procent av hela kostnaden ligger i de kliniska prövningarna och då måste vi göra något, sade han.
Därför har synen växt fram att man kan se lite annorlunda på balansen risk/nytta för de svårast sjuka patienterna. Men frågan är om vården har system på plats för att följa upp säkerheten i tidig användning?
Bror Jonzon instämde i resonemangen.
– Det här är en nödvändig resa där alla aktörer måste vara beredda att flytta på sig. Företagen måste dela med sig och ge samhället mer inflytande över deras kandidatläkemedel. Sjukvården måste leverera mer data och ta till sig former för hur datainsamlingen ska bli mer effektiv.
Landstingens samverkan växer fram
Mikael Svensson, strategisk rådgivare på SKL, Sveriges Kommuner och Landsting, berättade om landstingens nya samverkansmodell som gäller sedan början av 2015.
– En bärande princip är att de stora hjälper de små. Fyra landsting/regioner – Stockholm, Västra Götaland, Skåne och Östergötland – är tidiga utförare och de har redan tidigare jobbat tillsammans med exempelvis horizon scanning. De har bland annat ansvar för att ta fram gemensamma protokoll för införande och uppföljning, sade han.
Just uppföljning är ett område landstingen behöver bli bättre på, konstaterade han. Under de första nio månaderna har man etablerat gemensamma funktioner, tagit fram protokoll för införande och uppföljning, fått fram rekommendationer snabbare är tidigare och fattat en lång rad sidoöverenskommelser för bland annat läkemedel mot hepatit C. Mycket har åstadkommits, men framöver kan ändå det mesta göras bättre, menade Mikael Svensson.
– Kommunikation har vi jobbat en hel del med, men mycket mer kan göras. En stor utmaning som vi har börjat brottas med är hanteringen av nischade läkemedel där behandlingskostnaden är hög och hälsoekonomin är svår att utvärdera. Det är en av de största utmaningarna för oss, sade han.
Hur mycket har hänt?
I paneldiskussionen fick Maria Landgren, läkemedelschef i Region Skåne och ledamot av TLV:s beslutande nämnd, en fråga om samverkansmodellen lett till en mer ändamålsenlig och jämlik användning av nya läkemedel.
– Mitt svar är nej eftersom vi inte har hållit på så länge. Så det är för tidigt att säga att den nya modellen gjort skillnad. Strukturer är på plats men inget händer innan förskrivarna i sina möten med patienterna börjat använda modellen. Och det hann vi inte med när det gällde olaparib. Men det måste ske, sade hon.
Nicholas Backman, på läkemedelsföretaget Bristol-Myers Squibb, höll med om att det är tidigt att döma.
– Ambitionsnivån har varit hög för att få en jämlik och skyndsam tillgång. Och jämför vi med andra länder så har patienterna tidigt fått de nya läkemedlen mot hepatit C till exempel. Sedan är det för tidigt att avgöra om det har trepartsöverenskommelser eller samverkansmodellen som har bidragit är för tidigt att svara på, sade han.
Bättre spridning geografiskt
Att ersättningen för hepatit C-läkemedel klarades ut i avtalet mellan staten och SKL tidigt (läs artikel) bidrog till en trygghet för landstingen och därmed en snabbare användning av de läkemedlen, menade Mikael Svensson.
– Och användningen blev mer likvärdig och spridningen mellan landstingen mindre än vanligt vid introduktioner, sade han.
Roger Henriksson har sett en liknande utveckling för de nya läkemedlen mot prostatacancer som omfattats av den nya samverkansmodellen.
– Även där kan vi se en geografiskt mer jämn spridning, så utvecklingen går åt rätt håll, även om det är för tidigt att uttala sig definitivt. Jag ser också en skillnad i attityd hos kollegor. Verksamhetscheferna vill verkligen få ut de nya läkemedlen på ett jämlikt sätt, sade han.
Men processen då?
Om det nu är för tidigt att utvärdera resultaten av den nya modellen, kan man uttala sig om processen, undrade seminariets moderator Katarina Steen Carlsson.
Nicholas Backman: – Under de här första nio månaderna har jag nog träffat TLV och landstingen mer än min familj. Från alla parter har det lagts ner mycket resurser och tid, vilket gett en bra grund att komma fram till en samsyn. Sedan finns saker att förbättra, till exempel förutsägbarheten och långsiktigheten för företagen, sade han. En sak att arbeta vidare med, menade han, är hur man ska hantera långsiktiga avtal när det kommer nya data som ger en annan bild än den som gällde när avtalen tecknades. Hur ska till exempel priset påverkas om ett läkemedel visar sig mer effektivt?
Maria Landgren: – En utmaning framöver blir att få med sig förskrivarna givet att avtalen är hemliga. De vill veta varför man ska förskriva ett visst läkemedel och inte andra. Framöver måste vi fundera på transparensen och förutsägbarheten även för landstingen. Vi måste också skapa utrymme i våra budgetmodeller så att det finns pengar på kliniken när de nya läkemedlen ska användas. Så, ja, samverkansmodellen har till viss del funnit sina former men det återstår en del för att till exempel få legitimitet hos förskrivarna, menade hon.
Detta är den andra av två artiklar från ett seminarium om introduktion av nya läkemedel som anordnades av SNS, Studieförbundet Näringsliv och Samhälle i Stockholm den 13 oktober 2015. Tidigare artikel: ”Är differentiering rätt väg till ”rätta priser” på läkemedel?”
Bilder
Panelbild. Foto: LIF, Sten Erik Jensen (CC BY-NC-ND 3.0) Bror Jonzon, Roger Henriksson, Anders Blanck, Mikael Svensson, Maria Landgren, Nicholas Backman och Katarina Steen Carlsson. Foto: LIF, Sten Erik Jensen (CC BY-NC-ND 3.0)