Endast ett av fyra läkemedel mot sällsynta sjukdomar som inte är cancer som godkändes av EMA åren 2017-2019 var tillgängligt i Sverige i slutet av 2020, enligt analysen från Quantify.
Analysföretaget Quantify har på Lifs uppdrag granskat hur många av de läkemedel som godkänts av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA som också når den svenska marknaden. Granskningen visar att av 116 läkemedel som godkänts av EMA under åren 2017–2019 så finns 41 procent inte tillgängliga för svenska patienter. Årets analys är den fjärde som görs.
– Det vi ser är att tillgänglighetsgraden ligger mellan 60 och 70 procent i alla fyra rapporter, säger Douglas Knutsson, som är forskningsanalytiker på Quantify.
Läkemedel som godkänts av EMA blir i genomsnitt tillgängliga för svenska patienter efter åtta månader. Den snabbaste processen tog 23 dagar och den längsta 872 dagar. Snabbast är processen för smittskyddsläkemedel.
Ett av fyra särläkemedel tillgängligt
Årets rapport tar särskilt upp tillgängligheten för sällsynta läkemedel. Studien visar att tillgängligheten till särläkemedel för cancersjukdomar ligger på 60 procent, vilket är i linje med läkemedel i stort, men när det gäller övriga särläkemedel så är det bara ett av fyra EMA-godkända läkemedel som når svenska patienter.
– Men de onkologiska särläkemedlen är mycket färre, det rör sig om tio stycken, mot 27 övriga särläkemedel, påpekar Douglas Knutsson.
Särläkemedel hade också en längre genomsnittlig tid till tillgänglighet än icke-särläkemedel. Längst genomsnittlig införandetid, 15,5 månader, hade särläkemedel för andra sjukdomar än cancer.
– Det är väldigt bekymmersamt, för det är samtidigt en av de patientgrupper som har störst behov. I många fall är det också sjukdomar som det tidigare saknats annan behandling för, säger Karolina Antonov som är analyschef på Lif.
De flesta går inte att ersätta
Av 48 granskade läkemedel som inte finns tillgängliga i Sverige bedöms åtta av tio ha unika egenskaper som gör att de inte går att ersätta med andra läkemedel. Flera av dessa läkemedel är tillgängliga i Danmark, Norge och Finland.
Sverige är ett av de länder som inte på ett tydligt sätt hörsammat EU-kommissionens rekommendation att alla länder ska ha en särskild plan för sällsynta sjukdomar. Synen på vad man tycker är en sällsynt sjukdom varierar också. EU:s regelverket för särläkemedel anger att sjukdomen läkemedlet ska behandla endast får förekomma hos högst fem per 10 000 personer. I regionernas samverkansmodell för läkemedel anger NT-rådets policy för uppskattning av betalningsviljan att 200 patienter i Sverige är att se som ett vanligt tillstånd.
– Det kanske också är ett av skälen till att vi ser den här tydliga skillnaden i tillgänglighet för just de här läkemedlen, säger Karolina Antonov.
Särläkemedlen innebär en utmaning för den värdebaserade prissättningsmodell som Sverige har för läkemedel. Ett problem, enligt Karolina Antonov, är att den svenska modellen bygger på att det finns robusta vetenskapliga studier som kan ligga till grund för en hälsoekonomisk utvärdering. Det i sig innebär en metodutmaning när patientgruppen är liten, och den effekt som ska studeras kanske sträcker sig över en livstid.
– Där skiljer vi oss till viss del från andra länder som inte har ett lika tydligt hälsoekonomiskt baserat beslutsfattande.
En annan förklaring till att vissa särläkemedel aldrig når de svenska patienterna är att de är framtagna av läkemedelsföretag som inte finns på den svenska marknaden.
– Det kan vara så att läkemedelsföretag helt enkelt väljer att inte lämna in ansökan i Sverige, säger Douglas Knutsson.
Komplext system
Rapporten lyfter frågan om Sveriges attraktivitet som lanseringsland för nya läkemedel, och om snabbare och enklare processer skulle kunna locka fler företag att lansera sig på den svenska marknaden.
– När de företag som finns på den svenska marknaden och har erfarenhet av systemet tycker att det är komplext, så blir det väldigt mycket svårare för företag som inte har en närvaro på den svenska marknaden. Många av läkemedlen för sällsynta sjukdomar som inte är cancer har utvecklats av den typen av företag, säger Karolina Antonov.
Det borde finnas ett intresse från stat och regioner att ta reda på hur tillgången till läkemedel är i Sverige, tycker Lif, som bekostat analysen om hur många EMA-godkända läkemedel som faktiskt når den svenska marknaden.
– Om man tänker sig att vi har ett system med högkostnadsskydd för patienter så känns det ju väldigt naturligt om de ansvariga för systemet var intresserade av att se hur väl det fungerar, och om vi uppnår de politiska mål vi har. Syftet är ju i grunden att patienter i Sverige ska ha tillgång till behandling, säger Karolina Antonov.