Hur osäkra är våra läkemedel egentligen?

Temat för årets Läkemedelsriksdag var ”Osäkerhetens pris – beslut på bräcklig grund”. Det finns många olika ingångar till osäkerhet, men att döma ökande osäkerhet är inte något som bekymrade deltagarna i av slutdebatten. Läkemedelsindustrin i Sverige, Europa och världen befinner sig i en omfattande omstrukturering, konstaterade Anders Blanck, vd för LIF – de forskande läkemedelsföretagen, i sin inledande orientering. I Europa har företagen minskat antalet anställda med 200 000 under de senaste fyra till fem åren Ett bekymmer är att kostnaden att ta in en patient i en klinisk prövning i Europa har fördubblats på tre år. Denna utveckling är ohållbar i längden. – För vem ska betala? sade Anders Blanck. Företagen ställer om sina forskningsorganisationer och lägger lika stora resurser på forskning som tidigare trots krympande egna forskningsavdelningar. Betydligt större resurser satsas på samarbeten med andra företag och forskningsinstitutioner. Ungefär 1 procent, 10 miljarder kronor årligen, av företagens totala satsningar på forskning läggs i Sverige.

Regelsystemet är bra men driver på kostnaderna

Det regulatoriska systemet ser Anders Blanck som en riskfaktor. – Det tar 12-15 år att utveckla ett nytt läkemedel. 80 procent av kostnaderna för ett nytt läkemedel ligger i kliniska prövningar och dokumentation. Vi ställer allt högre krav på säkerhet. Det är bra, vi vill ha så liten risk som möjligt. Men högre krav ger ökade kostnader – som måste betalas någonstans i systemet. Förr gällde att om ett nytt läkemedel godkändes så började sjukvården använda det. Nu är det inte alls så, underströk Anders Blanck. Nu talas det i stället om ”nytt och oprövat”. Han var bekymrad över att respekten för ett godkännande sjunker. – Ett godkännande måste vara värt något. I Frankrike och Italien finns nu två fall där förskrivarna aktivt uppmuntras att förskriva läkemedel off label, utan indikation, – bara för att minska kostnaderna. Ett sådant synsätt kan få enorma negativa konsekvenser, sade han. Flera nya läkemedel mot hepatit C har stort medicinskt värde för patienter och samhälle, mycket andra vårdkostnader kan sparas in. Kostnadseffektivitet, och kanske inte ens prislappen, är inte problemet, menade Anders Blanck. Men det finns 40 000 patienter som borde få läkemedlen och det saknas beredskap i landstingen. – Den avsatta budgeten för hepatit C är noll kronor. Vi budgeterar inte för investeringar. Det finns en bristande betalningsvilja för nya läkemedel, sade han.

Hur ska företagen förhålla sig?

Företagen måste förhålla sig till osäkerheten. Det viktigaste är att öka fokus på så kallade RWD, real world data, och RWE, real world evidence, menade Anders Blanck. Vägen fram går mot att mäta resultat från riktiga patienter i riktig sjukvård, men ännu är inte de nya systemen på plats. För att illustrera ett pågående paradigmskifte inom läkemedelsutveckling visade Anders Blanck bilder på en dressyrhäst och en flock fritt springande unghästar. Från en strikt verksamhet med tydliga regler och mätbara parametrar till en livslevande verklighet där alla hästar springer åt olika håll. Det är uppenbart att den senare kräver helt nya insatser. Men är samtidigt mycket mer intressant och spännande. – Passa på nu. För att få fart på ”guldgruvan” behövs en ”part” som ser till att kvalitetsregistren börjar användas. Kan uppdraget gå till e-Hälsomyndigheten? sade han.

Vilken osäkerhet ska patienter acceptera?

Vilken osäkerhet är acceptabel? Den frågan ställde mötets moderator Mikael Hoffmann till Ingrid Burman, ordförande för Handikappförbunden, som är en samarbetsorganisation för 37 funktionshinderorganisationer som sammanlagt samlar 400 000 medlemmar. – En osäkerhet är om våra hemlandsting inte kan erbjuda en lika bra vård, som andra landsting, sade hon. Handikappförbunden hyllar riksdagens prioriteringsbeslut, som grundas på människors behov. Men när politiker och myndigheter pratar om kostnadseffektivitet uppstår en osäkerhet. Tillgången, eller snarare bristande tillgång, till nya läkemedel skapar ytterligare osäkerhet. – Ofta säger landstingen nej av strikt ekonomiska skäl. Och det leder till att många cancerpatienter idag får betala sina egna mediciner. Det är ett stort bekymmer att svenska patienter får tillgång till nya läkemedel och ny forskning senare än i andra europeiska länder. Därför ser vi positivt på det som görs för att påskynda introduktionen med till exempel stegvist införande. Vi måste diskutera läkemedel och sjukvård samtidigt och inte som så ofta separera dem, sade hon.

Läkare måste få större kunskap

Som patient har man svårt att värdera risker med de nya läkemedlen. Läkarnas kunskap måste bli bättre så att patienter får en bättre information före förskrivningen. Ingrid Burman uppskattar att många talar om patientsamverkan. Men det hade varit bättre om man också bemannar sådan funktioner i olika sammanhang. – Med ett starkare patientperspektiv är jag säker på att vi skulle bygga andra strukturer. Om vi hade respekterat hälso- och sjukvårdslagen och anammat en jämlik vård skulle vi också ha byggt systemet annorlunda, sade hon.

Hela kedjan måste bli snabbare

Tomas Salmonson, verksam vid Läkemedelsverket och chef för CHMP, den vetenskapliga kommittén för den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Han betonade att det inte är någon vits att godkänna ett läkemedel snabbare om inte hela processen med beslut om pris, eventuell subvention och hur läkemedlet ska användas går snabbare. – När allt är på plats – då ska vi löpa hela linan ut. Sedan tror jag inte att stegvist godkännande kan tillämpas på nationell nivå till att börja med. Det måste börja på åtminstone Europa-nivå. Vi har en pilotverksamhet med ett tiotal produkter som nu går in i en fas med vetenskaplig rådgivning, sade han. För en del av de aktuella läkemedlen kan Sverige och TLV spela en aktiv roll när man prövar ut stegvist godkännande.

Uppföljning central för stegvist godkännande

Eva Andersén-Karlsson, överläkare i invärtesmedicin, ordförande i Stockholms läns läkemedelskommitté och ledamot av NT(nya terapier)-rådet i SKL, Sveriges Kommuner och Landsting. Hon konstaterade att det återstår att fylla begreppet ”stegvist godkännande” med ett innehåll. – Vilka som ska genomföra uppföljningen? Vilka oberoende myndigheter designar uppföljningen så att vi får kliniskt användbara resultat som behövs när läkemedelskommittéerna utformar sina riktlinjer. Patientsäkerhet och medicinsk nytta är centrala när vi tar fram våra rekommendationer, sade hon.

Landstingsperspektivet: Hur mycket kostar det?

Mikael Svensson, tidigare läkemedelschef i Östergötland och verksam inom nya terapier på SKL. Han menade att den tidigare diskussionen och kritiken om långsam introduktion av läkemedel ledde fram till den samverkansmodell som nu gäller sedan årsskiftet 2014-2015. Från landstingsperspektivet finns det osäkerhet, även när ett nytt läkemedel är effektivt. En osäkerhet för landstingen handlar om hur lång behandlingstid en patient behöver – Ta ett läkemedel som kostar 400 000 kronor för 12 veckors behandling. Det är en enorm skillnad i påverkan på landstingen om patienten behöver behandlas i 12 eller 24 veckor. Det vore mycket bra om landstingen, TLV och företagen kan hitta en lösning som minskar osäkerheten, sade han. Att cancerpatienter måste betala för sina läkemedel är ett misslyckande. – Det måste vi från landstingen, företagen och myndigheterna se som ett gemensamt misslyckande. Beror det på osäkerhet måste vi finna former som minskar den. Och vi måste kanske hitta bättre sätt att betala för läkemedel så att vi säger ja till innovationer och tar emot nya läkemedel på ett bättre synkroniserat sätt än tidigare, ansåg Mikael Svensson. Samverkansmodellen är ett sätt att förbättra synkroniseringen, men det räcker inte. – Vi gör till exempel inte tillräckligt i vår kvalitetsregistersatsning, sade Mikael Svensson.

Samhällsförändringar driver på

Tomas Salmonson underströk i en avslutande kommentar att ibland kan man av debatten få intrycket av att osäkerheten kring nya läkemedel är större idag än förr. I själva verket är det tvärtom, menade han. – Vi har större kunskaper, vi har skruvat på systemet, vi kan diskutera bättre kliniska prövningar och kostnader, men vi vet mer och vi har numera en plan på hur vi ska generera kunskap efter ett godkännande. En stor skillnad har skett i samhället där vi gått från en auktoritär attityd från myndigheter till en syn där kunskap skapas genom öppenhet. Och i det ingår också att man redovisar sin osäkerhet på ett sätt som inte skedde förr. Och där måste alla instanser som fattar beslut eller rekommenderar en behandling skapa ett förtroende hos allmänheten och patienter, sade han.

Läkemedelsriksdagen arrangeras av Läkemedelsakademin. Initiativtagare är Läkemedelsverket, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV), Socialstyrelsen och Statens beredning för medicinsk utvärdering (SBU).

Bilder

Huvudbild Läkemedelsriksdagen Foto: LIF, Sten Erik Jensen (CC BY-NC-ND 3.0) Anders Blanck, Mikael Hoffmann, Ingrid Burman, Tomas Salmonson, Eva Andersén-Karlsson, Mikael Svensson. Foto: LIF, Sten Erik Jensen (CC BY-NC-ND 3.0)