John Cai är director, medical informatics, på företaget Celgene.

John Cai är verksam inom medicinsk informatik inom det amerikanska företaget Celgene. I sitt tal på Dagens Medicins/Läkemedelsmarknadens seminarium den 18 maj 2016 utgick han från konstaterandet att beslutsfattande inom sjukvården inte kan göras utan RWE, real world evidence. Med det avses en utvärdering av säkerhet, effektivitet och andra resultat utifrån RWD, real world data.

John Cai definierar RWD som data som används för beslutsfattande och som inte samlats in under kontrollerade former i en studie utan från vardagen i och utanför sjukvården. När det handlar om stora mängder data talar John Cai i stället om RWBD, real world big data, eller förkortat ”Big data”. 

I princip alla aktörer baserar beslut på verkliga data. Företag använder sådan information inför beslut om att utveckla innovationer. Det gör även myndigheter när de ska godkänna ett läkemedel, betalare som ska ställning till om de vill betala/subventionera, läkare innan de skriver ett recept och slutligen patienten när denne bestämmer sig för att ta eller inte ta ett ordinerat läkemedel.

Från många håll

John Cais definition av big data omfattar data från flera håll, som sjukförsäkringsdata, genforskning, journalinformation, patientregister, patientforum på internet, sociala medier, data från medicinsk utrustning, från annan utrustning som människor bär med sig (klockor, smarta telefoner etc).

Traditionellt är kontrollerade randomiserade studier basen när företag samlar information om ett läkemedel. Men det är en liten och smal grupp av individer vars information samlas in. Så kallade observationsstudier anses inte ha lika ”tungt” bevisvärde, trots att det ingår information från fler personer i en vidare grupp individer än i de kontrollerade studierna. Flest individer ingår dock i en RWBD-population.

John Cai vill ge verklighetsdata en större tyngd i den makthierarki av evidens som idag ger observationer och iakttagelser låg tyngd.

– Det är ett stort steg att gå, men om vi inte samlar in data från verkligheten så förlorar vi mycket information som behövs för att utveckla en bättre läkemedelsanvändning och en högre vårdkvalitet, konstaterade han.

Individuell behandling kräver big data

Det talas allt mer om precisionsmedicin, och begrepp som skräddarsydd behandling. En förutsättning för att utveckla en sådan förfinad individuell behandling är tillgången till stora mängder data från verkligheten, anser John Cai.

För att illustrera hur big data kan underlätta och förbättra sjukvårdens service till en enskild patient drog John Cai en parallell till näthandelsföretaget Amazon. Med hjälp av big data har företaget mycket info om dig som används redan när du loggar in för att exempelvis köpa en bok. Deras system vet vem du är, vad du gillar, vad du har köpt tidigare, och ger utifrån den bakgrundsinformationen förslag till dig. Med en liknande sammanställning av patientinformation kan vården förbättras, menade han.

Analys av big data, som delvis är något nytt för hälso- och sjukvårdens alla aktörer, öppnar nya möjligheter, menar John Cai. En är att man kan hitta medicinska behov som är otillfredsställda. Upplägg till studier och rekrytering av deltagare i kliniska prövningar är ett annat område. Informationen kan även användas för att få en bättre följsamhet så att fler patienter använder läkemedel som ordinerats.

– Kort sagt kan big data bidra till en utveckling av nya läkemedel som baseras på medicinskt värde. Bättre data kan bidra till att läkemedel får ett pris som motsvarar deras medicinska värde. I slutändan innebär det ett bättre resultat för patienten.

Evidensbaserad uppföljning

Hur väl ett sjukdomstillfälle hanteras evidensbaserat hela vägen från den första vårdkontakten till dess patienten är färdigbehandlad har stor betydelse för utgången. Ju fler evidensbaserade protokoll som används desto mindre blir variationen i vårdkvalitet och desto bättre blir vårdresultatet, konstaterade John Cai.

Trovärdiga riktlinjer utarbetas av medicinska experter och grundas på systematiska sammanställningar av kunskap från framför allt randomiserade kliniska studier. Men information från andra studier och från det verkliga livet påverkar riktlinjerna i mindre omfattning. Utan big data är riktlinjernas betydelse i det enskilda patientfallet svåra att utvärdera.

Det är svårt att i efterhand ur konventionella sjukvårdsdata återskapa hur sjukdomen behandlades. Och därmed svårt att jämföra vården av en patient med gällande riktlinjer och vårdplaner. Även här öppnar big data möjligheter, menar John Cai.

– Vi kan ur big data ta fram individuella tidslinjer för vården av en enskild patient. Vi kan se hur, när och vilka behandlingar patienten fått. Vi kan följa vilka läkemedel som har satts in och patientens följsamhet till ordinationen, men också hur hälsoparametrar har utvecklats över tid. Då kan vi också se om den vård som har getts är evidensbaserad eller inte. Här finns en potential att komplettera och utveckla riktlinjer och vårdplaner som tidigare bara byggt på randomiserade studier. Endast data som samlats in över tiden förmår att ge hela bilden av en sjukdoms förlopp hos en enskild patient, sade John Cai.